entgegen, insbesondere wenn es sich um eine rasch voranschreitende lebensbedrohliche Erkrankung handelt und klinische Studien der Phase I und II bereits sehr erfolgversprechende Ergebnisse für einen Wirkstoff gezeigt haben. Die Entscheidung, in welchen Fällen und wie weit von den wissenschaftlich üblichen Standards abgewichen und der besonderen Situation der Orphan Drugs Rechnung getragen werden kann bzw. soll, muss innerhalb des bestehenden Entscheidungsspielraumes schlüssig und nachvollziehbar begründet getroffen werden. Anhand der Entscheidungen der European Medicines Agency im Zeitraum von Januar 2011 bis Juni 2014 über Zulassungsanträge als Arzneimittel für seltene Erkrankungen untersucht Beate Kern in ihrer Studie, inwieweit und mit welchen Einschränkungen es möglich ist, Studien mit hohem Evidenzlevel auch für diese Gruppe von Arzneimitteln durchzuführen. In der Betrachtung des weiteren Verlaufs der Markteinführung wird geprüft, ob die Evidenzlevel der einzelnen in die Analyse einbezogenen Studien einen Einfluss auf die Zulassung, den Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses in der Frühen Nutzenbewertung nach §35a SGB V und mittels des festgestellten Ausmaßes des Zusatznutzens auf die Preisverhandlungen zur Festsetzung des Erstattungsbetrages haben. Mit dem für diese Studie entwickelten Ansatz zur Analyse der Evidenzlevel der klinischen Studien, die für die Zulassung und zur Nutzenbewertung herangezogen werden, sowie der nachfolgenden Beobachtung der Preisentwicklung nach Markteinführung ist ein wichtiger Beitrag zur Bewertung der Effektivität der frühen Nutzenbewertung geleistet worden, der auch auf andere Klassen von Arzneimitteln angewendet werden kann.